Trattamento con cellule staminali per la malattia del motoneurone (MND)

La malattia del motoneurone è caratterizzata dalla lenta morte dei motoneuroni all’interno del tronco cerebrale e della regione del midollo spinale, portando all’insorgenza di disturbi neurologici. Sono state trovate più di 100 mutazioni genetiche come principale causa scatenante della MND. Tuttavia, la cura è ancora sconosciuta. I centri per la cura della malattia del motoneurone giocano un ruolo cruciale nello sviluppo di terapie avanzate e nella fornitura di cure specializzate ai pazienti affetti da questa condizione.

I progressi nelle terapie con cellule staminali hanno offerto nuove intuizioni sui diversi meccanismi cellulari e molecolari coinvolti nello sviluppo della malattia e nelle opzioni di trattamento efficaci. Nel corso degli anni, le cellule staminali sono state al centro della ricerca per le loro capacità rigenerative di guarire e rigenerare i tessuti neuronali danneggiati e fornire un ambiente favorevole per proteggere i neuroni esistenti e le cellule gliali da ulteriori danni. Le innovazioni nelle malattia del motoneurone cure- stanno aprendo nuovi orizzonti nella lotta contro questa condizione debilitante.

In questo articolo, approfondiremo i sintomi della MND, le cause, i farmaci, le terapie assistenziali e il trattamento con cellule staminali come opzione efficace rispetto agli approcci terapeutici tradizionali.

Cos’è la malattia dei motoneurone (MND)

La MND è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce i motoneuroni e il loro funzionamento, portando al malfunzionamento delle cellule nervose che controllano i muscoli volontari umani. Non esiste una cura per questa mutazione genetica; tuttavia, molte opzioni di trattamento attuali aiutano i pazienti a gestire i sintomi e la loro progressione e a mantenere una vita di qualità. La ricerca sulla malattia del secondo motoneurone cura è in corso, con speranze che nuove scoperte possano offrire trattamenti più efficaci in futuro.

Definizione e tipi

La MND è una malattia neurologica che colpisce i motoneuroni di un paziente, causando rigidità, movimenti limitati, perdita di controllo e, nei casi estremi, paralisi.

La malattia del motoneurone può risultare in varie condizioni, alcune delle quali sono:

1. Sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Questo disturbo progressivo colpisce i motoneuroni superiori e inferiori, portando a muscoli indeboliti e difficoltà nel parlare e respirare.
2. Atrofia muscolare spinale (SMA). Questo disturbo genetico colpisce particolarmente i motoneuroni inferiori, influenzando la forza muscolare e i movimenti volontari, portando all’atrofia muscolare.
3. Paralisi bulbare progressiva (PBP). La PBP colpisce i neuroni responsabili della parola e della deglutizione, portando a difficoltà nella respirazione, nel parlare e nel deglutire tra i pazienti.
4. Sclerosi laterale primaria (PLS). La PLS è un disturbo del neurone superiore che causa rigidità muscolare, spasticità e debolezza.

Sclerosi laterale amiotrofica

La sclerosi laterale amiotrofica, o malattia di Gehrig, è una malattia neurodegenerativa e il tipo più comune di MND, che colpisce 1 persona ogni 50.000. La condizione causa la morte dei motoneuroni all’interno del cervello e del midollo spinale, risultando nella perdita dei movimenti volontari e altre disabilità. È ancora sconosciuto cosa inneschi il disturbo, ma i ricercatori credono sia una combinazione di genetica e ambiente esterno.

I sintomi della SLA possono includere:

• debolezza muscolare e tremori;
• crampi;
• difficoltà nella deglutizione e nel parlare;
• difficoltà nel controllare i movimenti volontari.

Sebbene la SLA sia terminale, i sintomi possono essere gestiti mediante determinati trattamenti e terapie. Le malattie del motoneurone possono avere vari sintomi a seconda dei neuroni colpiti. Nonostante l’assenza di una cura definitiva per la SLA, la ricerca continua a esplorare nuove malattia motoneurone cure, comprese terapie avanzate con cellule staminali e approcci innovativi per migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Sintomi e loro progressione

In caso di morte dei neuroni motori superiori, i pazienti sperimentano sintomi come:

• Rigidità muscolare e spasticità
• Debolezza muscolare
• Difficoltà nell’esecuzione di abilità motorie fini
• Riflessi anormali
• Tono muscolare alterato
• Difficoltà nel mantenimento dell’equilibrio e della coordinazione

Nella sindrome del malattie del motoneurone inferiore, i pazienti sperimentano:

• Debolezza muscolare
• Diminuzione del volume muscolare
• Contrazioni e crampi muscolari
• Riflessi ridotti
• Atrofia muscolare
• Difficoltà a parlare e a deglutire
• Difficoltà respiratorie

Poiché la MND (Malattia del Neurone Motore) è un disturbo progressivo, la maggior parte dei pazienti nota un peggioramento dei sintomi nel tempo; tuttavia, la progressione della malattia varia da persona a persona. Nelle fasi iniziali, si può sperimentare debolezza muscolare che si diffonde a varie parti del corpo. Con l’avanzamento della malattia, i pazienti sperimentano sintomi gravi come atrofia muscolare che porta a debolezza e difficoltà respiratorie, portando a insufficienza respiratoria.

Cause e fattori di rischio

La patofisiologia della MND è ancora sconosciuta; tuttavia, alcuni fattori di rischio principali che sono stati trovati come principali contributori all’insorgenza sono:

1. Mutazioni genetiche ereditarie.
2. Esposizione a fattori ambientali come tossine e sostanze chimiche.
3. Età, ovvero tipicamente persone tra i 40 e i 70 anni.
4. Genere, ovvero gli uomini sono più propensi a sviluppare la MND rispetto alle donne.
5. Fumo di sigaretta.
6. Altri fattori, ovvero la storia medica, le infezioni virali, lo stress ossidativo, la disfunzione mitocondriale.

Trattamenti attuali per le malattie dei neuroni motori

Le malattie dei neuroni motori non sono curabili, e le opzioni di trattamento attuali aiutano solo a gestire i sintomi, migliorare la qualità della vita e talvolta rallentare la progressione della malattia.

Vediamo le opzioni di trattamento prominenti utilizzate per gestire i sintomi della malattia.

Farmaci

Ai pazienti con MND vengono per lo più prescritti farmaci come miorilassanti, antidepressivi e antispastici per gestire i crampi muscolari, la spasticità e il dolore.

Dispositivi di assistenza

Alcuni dispositivi di assistenza utilizzati per gestire i sintomi della MND includono:

• Ausili per la mobilità, come bastoni e sedie a rotelle, per mantenere la mobilità e l’equilibrio;
• Ausili per la comunicazione per comunicare efficacemente;
• Ausili respiratori come la ventilazione non invasiva e invasiva per facilitare la respirazione;
• Attrezzature adattive per consentire l’indipendenza nelle attività quotidiane;
• Modifiche domestiche, come montascale e rampe per sedie a rotelle.

Fisioterapia

La fisioterapia è fondamentale per gestire i sintomi della MND e migliorare la qualità della vita. Ad esempio:

1. Un piano di esercizi personalizzato può aiutare a migliorare la forza muscolare e l’ampiezza di movimento.
2. Lo stretching aiuta a migliorare il tono e la flessibilità muscolare.
3. La terapia caldo e freddo e il massaggio aiutano a alleviare il dolore.
4. Gli esercizi respiratori alleviano le funzioni respiratorie.

L’obiettivo dei trattamenti e perché gestire la MND è difficile

La maggior parte delle opzioni di trattamento mira solo a gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita di un individuo tramite farmaci, dispositivi di assistenza e fisioterapia.

La malattia del neurone motore è difficile da gestire a causa della sua natura complessa e multifattoriale. La malattia colpisce muscoli, nervi e il sistema respiratorio con gravità e tasso di progressione variabili. Il trattamento di questo tipo di malattia richiede un approccio multidisciplinare completo che miri a ogni sintomo e fornisca supporto psicologico e sociale.

Un approccio promettente. Come vengono utilizzate le cellule staminali per trattare la malattia del neurone motore?

La malattia del neurone motore, inclusa la sclerosi laterale amiotrofica, viene attualmente trattata con la terapia delle cellule staminali. Queste cellule possono promuovere la rigenerazione dei neuroni motori e prevenirne ulteriori danni.

Approcci al trattamento

Due approcci vengono utilizzati per trattare la MND, che sono:

1. Terapia sostitutiva. Nel trattamento con cellule staminali per la malattia del neurone motore, le cellule staminali sono programmate per differenziarsi in neuroni motori e trapiantate nel cervello o nel midollo spinale, dove si integrano nella rete neurale esistente. Questa opzione è ancora in fase di ricerca.
2. Terapia protettiva. Questa terapia è utilizzata per somministrare cellule staminali per via endovenosa o intratecale nel corpo del paziente, dove dimostrano effetti neuroprotettivi sui neuroni esistenti. Si sa che le cellule staminali secernono fattori di crescita che supportano e proteggono i neuroni esistenti da ulteriori danni. Questo metodo è studiato in prove cliniche.

Mentre il trattamento della malattia del neurone motore con cellule staminali è ancora sotto indagine, è stato classificato come il trattamento potenziale per trattare i malattia motoneurone sintomi con risultati promettenti nei pazienti che hanno già subito questo tipo di terapia.

Che tipo di miglioramenti si possono aspettare dalla terapia con cellule staminali?

La terapia con cellule staminali aiuta i pazienti a migliorare i sintomi della malattia, aumentare la qualità della vita e rallentare la progressione della malattia promuovendo:

• la crescita di nuovi neuroni motori;
• il sostegno alla sopravvivenza dei neuroni esistenti;
• il rilascio di molecole anti-infiammatorie per proteggere e riparare i neuroni danneggiati.

Alcuni ormoni e fattori di crescita rilasciati dalle cellule staminali per migliorare i sintomi della MND sono:

1. Fattori neurotrofici derivati dal cervello (BDNF). Promuovono la crescita e la sopravvivenza dei neuroni motori.
2. Fattore di crescita insulino-simile 1. Questo ormone protegge i neuroni dal danno e sostiene la loro sopravvivenza.
3. Fattore neurotrofico derivato dalla linea cellulare gliale. Questa proteina aiuta a promuovere la crescita e la sopravvivenza dei neuroni motori.
4. Fattore di crescita dell’endotelio vascolare (VEGF) è una proteina che promuove la crescita di nuovi vasi sanguigni per migliorare il flusso sanguigno nelle aree interessate.

Risultati dei pazienti con trattamento basato sulle cellule presso la Clinica

Colin M., Scozia, MND

Colin M. dalla Scozia ha iniziato a sperimentare debolezza muscolare nelle gambe e difficoltà a mantenere l’equilibrio e la coordinazione. Inizialmente, pensava si trattasse di un crampo muscolare, ma in seguito, dopo la diagnosi, scoprì che la sua condizione era malattia del neurone motore. Per il suo trattamento della malattia del neurone motore con cellule staminali presso Swiss Medica, ha ricevuto infusioni di cellule staminali per via endovenosa insieme a regolare fisioterapia ed è ora in grado di camminare e coordinare i suoi movimenti molto meglio. Il trattamento non ha curato del tutto i suoi sintomi ma gli ha permesso di gestire i suoi sintomi e di condurre una vita indipendente.

Iosif T., Romania, SLA

Iosif T. dalla Romania è stato diagnosticato con sclerosi laterale amiotrofica nel 2021. Ha deciso di sottoporsi al trattamento presso Swiss Medica su raccomandazione di un precedente paziente. Tre mesi dopo aver ricevuto il suo trattamento di 7 giorni con cellule staminali per la MND, terapia IMR e fisioterapia, ha guadagnato stabilità e forza nel piede e nella gamba destra e ha notato una riduzione delle fascicolazioni nella gamba destra.

Contattare

In caso di domande sulle procedure per il trattamento e sull’utilizzo delle cellule staminali per la cura del diabete di tipo 2, contattare il nostro consulente medico. Potete parlare del vostro caso con uno specialista della clinica Swiss Medica.

Dr. Aleksandra Fetyukhina, MD

Medical Advisor, Swiss Medica doctor

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Accetto le Condizioni d’usoe, L’informativa Sulla Privacy e le Comunicazioni di Swiss Medica.

Processo di terapia con cellule staminali

La terapia basata sulle cellule presso Swiss Medica utilizza cellule staminali mesenchimali (MSC) per gestire i sintomi della malattia dei neuroni motori. Il processo coinvolge la raccolta di cellule staminali dal sangue, dal midollo osseo o da altre fonti, seguita dalla separazione e coltivazione fino alla quantità richiesta. Queste cellule staminali concentrate o i loro esosomi vengono iniettati per via endovenosa, intramuscolare o intratecale nelle parti colpite.

Milioni di cellule staminali migrano nel sito selezionato per guarire, riparare e generare nuove cellule neurali, supportando quelle esistenti. Oltre al trattamento con cellule staminali per la MND, i pazienti ricevono anche terapia IMR e fisioterapia per sostenere le cellule staminali iniettate e aiutarle a riguadagnare forza nei muscoli del corpo colpiti. I risultati sono più visibili in 2-3 mesi dopo il trattamento.

Indicazioni e controindicazioni per la terapia cellulare per la MND

Le indicazioni per la terapia cellulare per la MND sono:

1. La terapia è più efficace per i pazienti nelle fasi iniziali o intermedie della malattia, poiché i neuroni motori non sono completamente persi.
2. Il trattamento con cellule staminali per la malattia dei neuroni motori aiuta a rallentare la progressione della malattia nei pazienti che sperimentano una MND progressiva rapida.
3. La terapia è consigliata per i pazienti che non osservano effetti visibili dagli approcci di trattamento comuni, o coloro che affrontano i suoi effetti collaterali.

Le controindicazioni includono:

1. I pazienti che sperimentano sintomi avanzati della MND potrebbero non osservare grandi differenze dopo il trattamento con le staminali.
2. I pazienti con gravi compromissioni respiratorie potrebbero non essere qualificati per il trattamento a causa dell’intolleranza al trattamento.
3. I pazienti con varie condizioni come il cancro o malattie cardiache potrebbero non qualificarsi per la procedura.

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Tasso di successo e potenziali rischi della terapia basata sulle cellule staminali

Le cellule staminali come medicina rigenerativa sono ancora sotto indagine per i loro potenziali benefici per diverse condizioni neurologiche. Alcuni dei benefici del trattamento con cellule staminali per la sclerosi laterale amiotrofica includono:

• Miglioramenti significativi nella forza e nelle funzioni muscolari;
• Progressione della malattia rallentata e insorgenza ritardata di sintomi gravi;
• Riduzione delle infiammazioni e dello stress ossidativo;
• Rigenerazione dei tessuti e delle cellule nervose.

I potenziali fattori di rischio e gli effetti collaterali della terapia con cellule staminali sono:

• Dolore toracico, febbre lieve;
• Disagio all’udito, mal di testa e vertigini;
• Alterazione dei circuiti neurali.

Vantaggi della terapia con cellule staminali per la malattia dei neuroni motori

La terapia con cellule staminali può offrire benefici per la salute più significativi rispetto ad altre opzioni di trattamento. Alcuni dei principali benefici del trattamento con cellule staminali per la malattia dei neuroni motori includono:

1. Riduzione della progressione della malattia.
2. Rigenerazione dei neuroni motori persi e sostegno a quelli esistenti.
3. Riduzione dell’infiammazione e dello stress ossidativo nel sistema nervoso.
4. Aumento della forza muscolare e del funzionamento.
5. Riduzione degli effetti collaterali dei farmaci.
6. Miglioramento complessivo della salute e della qualità della vita.

Le terapie con cellule staminali sono appropriate per la malattia dei neuroni motori?

Il trattamento con cellule staminali per la malattia dei neuroni motori è una delle opzioni più sicure considerando i suoi potenziali rischi e benefici. Inoltre, diversi studi supportano il trapianto di cellule staminali come una terapia efficace nel fornire funzioni neuroprotettive e neurorestaurative e quindi nel gestire i sintomi della MND.

Costo della terapia con cellule staminali per la malattia dei neuroni motori

Per la malattia dei neuroni motori con cellule staminali, il costo del trattamento dipende in gran parte da diversi fattori, come:

• Tipo di cellule staminali utilizzate
• Metodo di somministrazione
• Numero di trattamenti
• Terapie assistenziali

La terapia con cellule staminali per la MND può essere piuttosto costosa, variando da $7.000 a $31.000*. Tuttavia, per comprendere meglio i costi coinvolti, consigliamo di contattare il nostro consulente medico con la vostra storia medica per una consulenza gratuita.

*I prezzi indicati sono indicativi e soggetti a modifiche in base a fattori individuali, tra cui la gravità della condizione e il numero di cellule staminali necessarie. I prezzi sono validi a partire da gennaio 2025.

Natalia Semeshina Autore

Dr. Aleksandra Fetyukhina, MD Recensore

Medical Advisor, Swiss Medica doctor