Trattamento della dermatomiosite con cellule staminali

La dermatomiosite è una malattia infiammatoria molto rara dei muscoli e della pelle che colpisce sia maschi che femmine, sia adulti che bambini. La dermatomiosite causa l’attacco del sistema immunitario ai vasi sanguigni e ai tessuti connettivi della pelle, portando alla distruzione anormale del tessuto muscolare. I sintomi della dermatomiosite amiopatica includono debolezza muscolare progressiva, eruzioni cutanee caratteristiche, affaticamento, difficoltà a deglutire e talvolta problemi polmonari, che richiedono attenzione medica per una gestione efficace.

Sebbene attualmente non esista un metodo di trattamento che curi completamente la condizione, i suoi sintomi possono essere gestiti. Da questo articolo, apprenderai sui nuovi trattamenti per la dermatomiosite, che includono l’uso di cellule staminali per trattare la dermatomiosite. 

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Dr. Aleksandra Fetyukhina, MD

Medical Advisor, Swiss Medica doctor

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Cause della dermatomiosite

Nessuno sa con certezza cosa causi la condizione, sebbene la teoria più accettata è che le malattie autoimmuni siano coinvolte. Le cellule note come anticorpi, che combattono le malattie, attaccano le cellule sane del corpo e causano malattie autoimmuni.

Coloro con sistemi immunitari indeboliti hanno maggiori probabilità di sviluppare la condizione. Inoltre, le persone con una forte storia familiare di dermatomiosite, d’altra parte, sono più propense a contrarre la malattia. Rispetto agli uomini, le donne hanno il doppio delle possibilità di ammalarsi di dermatomiosite. Il cancro sottostante negli anziani, agenti infettivi o tossici e vari farmaci possono tutti causare la dermatomiosite.

Sintomi della dermatomiosite

Possono apparire macchie bluastro-viola sulla pelle attorno alle unghie, ai gomiti, al petto o al viso. È anche possibile che si sviluppi e peggiori debolezza muscolare man mano che la condizione progredisce. Iniziando dal collo, la debolezza muscolare si diffonderà alle braccia e ai fianchi, e può colpire entrambi i lati del corpo. Ma non è tutto. Di seguito sono elencate ulteriori manifestazioni della dermatomiosite:

• Cambiamenti nella voce e difficoltà a deglutire
• Dolore e indolenzimento nei muscoli
• Stanchezza
• Perdita di peso involontaria
• Febbre
• Difficoltà respiratorie
• Pelle squamosa, ruvida e secca, che può contribuire alla perdita dei capelli
• Punte delle unghie rosse e gonfie
• Depositi di calcio sotto la pelle che causano noduli duri (calcinosi)

La debolezza muscolare è assente nella dermatomiosite amiotrofica, una condizione estremamente rara.

Come viene diagnosticata la dermatomiosite?

Il tuo medico chiederà della tua storia clinica e dei sintomi attuali per determinare se hai la dermatomiosite e escludere altre possibili condizioni mediche. Inoltre, se necessario, verrà effettuato un esame fisico.

Tuttavia, per garantire una diagnosi e un trattamento completi della dermatomiosite, il tuo medico ordinerà questi test e misure da eseguire come precauzione:

1. Esami del sangue — Vengono eseguiti per cercare indicatori di infiammazione muscolare. Inoltre, cercano proteine anomale prodotte da malattie autoimmuni. Gli anticorpi antinucleari e l’enzima muscolare creatina chinasi sono i parametri ematici più comuni.
2. Elettromiogramma (EMG) — Può essere eseguito per identificare attività elettrica anomala nei muscoli colpiti.
3. Risonanza magnetica (MRI) e radiografia del torace — Grandi magneti e un computer vengono utilizzati durante un esame con MRI per rilevare infiammazioni nel corpo. Una radiografia del torace è un altro test di imaging eseguito per verificare se i tuoi sintomi sono dovuti alla dermatomiositi o a un’altra condizione.
4. Biopsie muscolari o cutanee — Campioni di tessuto microscopico vengono esaminati al microscopio.

Con questi risultati dei test, il medico stabilirà una diagnosi definitiva e inizierà il trattamento della dermatomiosite.

Quali sono i trattamenti per la malattia?

I tuoi sintomi, l’età e la salute generale giocano un ruolo nel tuo piano di trattamento. Sebbene non esista una cura definitiva per questa malattia, i sintomi possono essere gestiti. In alcuni casi, può essere richiesto più di un tipo di terapia. Di seguito sono elencate alcune opzioni di trattamento aggiornate per la dermatomiosite:

1. Farmaci antinfiammatori — Questi sono corticosteroidi, comunemente noti come farmaci steroidei. Riducono l’infiammazione nel corpo. Possono essere somministrati per via orale o per via endovenosa. Nella maggior parte dei casi, i farmaci corticosteroidi, come il prednisone, sono il trattamento di scelta. I corticosteroidi sono, fino ad ora, il miglior trattamento per la dermatomiosite perché sopprimono la reazione del sistema immunitario, riducendo così il numero di anticorpi che causano infiammazione.
2. Farmaci immunosoppressori — impediscono al sistema immunitario di distruggere cellule e tessuti sani. Possono rallentare qualsiasi danno muscolare inflitto dai meccanismi di difesa del tuo corpo.
3. Altri farmaci — Gli antidolorifici allevieranno il dolore. I farmaci antimalarici sono indicati per il trattamento dell’eruzione cutanea persistente.
4. Immunoglobuline — Questi farmaci possono essere prescritti se le terapie precedenti non hanno avuto successo. Sono prodotti realizzati con sangue donato che possono aiutare le difese del tuo corpo. L’IVIg è un’iniezione di plasma di immunoglobulina aggiuntiva, un componente naturalmente presente nel tuo sangue. È possibile utilizzare immunosoppressori in combinazione con terapie IVIg o come terapia da soli.
5. Chirurgia — I depositi di calcio (calcinosi) sotto la pelle possono essere rimossi chirurgicamente se diventano scomodi.
6. Terapia della pelle — Se vuoi evitare eruzioni cutanee, dovresti limitare l’esposizione al sole e usare la crema solare. I farmaci antistaminici o le creme steroidee topiche possono anche alleviare le eruzioni cutanee pruriginose.
7. Fisioterapia — La fisioterapia per la dermatomiosite può aiutare a riparare i danni muscolari. Più i tuoi muscoli sono forti, più sono attrezzati per resistere a qualsiasi danno correlato alla dermatomiosite.
8. Logopedia — La logopedia può rafforzare i muscoli della gola che aiutano a deglutire se soffri di debolezza in quest’area.

Discuti i potenziali rischi, benefici ed effetti collaterali di qualsiasi piano di trattamento con il tuo medico o altro professionista sanitario prima di iniziare.

Terapia con cellule staminali e dermatomiosite

Le nuove ricerche su dermatomiosite nuove cure evidenziano l’efficacia di trattamenti innovativi che vanno oltre le terapie tradizionali, offrendo speranza ai pazienti affetti da questa patologia. Molte malattie possono essere notevolmente migliorate con la terapia con cellule staminali. Le cellule staminali sono più adatte a trattare condizioni in cui i metodi più consolidati hanno fallito. In particolare, il trattamento con cellule staminali per gestire la dermatomiosite è stato dimostrato essere altamente efficace in numerosi studi. Un rapporto nel Scandinavian Journal of Rheumatology nel 2010 ha dimostrato miglioramenti sostanziali negli individui che hanno subito un simile trapianto di cellule staminali.

I pazienti che hanno sviluppato resistenza ai farmaci possono trarre il massimo beneficio dal trapianto di cellule staminali mesenchimali allogeniche (donate), secondo la ricerca pubblicata nel 2011 sulla rivista Annals of Rheumatic Diseases.

Le cellule staminali hanno proprietà immunomodulatrici ed effetti immunosoppressivi. È noto anche che le cellule staminali hanno la capacità di sostituire le cellule danneggiate e stimolare il processo rigenerativo nei tessuti danneggiati, inclusi quelli danneggiati in malattie autoimmuni. Pertanto, la terapia con cellule staminali può essere utilizzata per trattare la dermatomiosite.  Non esiste una cura definitiva per la dermatomiosite, ma le opzioni di trattamento possono aiutare a gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Di conseguenza, il risultato atteso di questa terapia è una riduzione della progressione della malattia, o addirittura la cessazione completa della condizione.

Cosa comporta il programma di trattamento

Sebbene la procedura di trapianto di ciascun paziente sia unica e vari da caso a caso, i seguenti passaggi sono generalmente coinvolti:

• Test medici pre-trapianto del paziente e valutazione del caso.
• Determinazione del giusto prodotto a base di cellule e della via di somministrazione per la terapia.
• Raccolta di cellule staminali da sangue/midollo osseo/tessuto adiposo se verranno utilizzate cellule autologhe.
• Trapianto di cellule staminali raccolte o donate nel corpo del paziente (tramite flebo IV o iniezioni locali).
• Monitoraggio intensivo del paziente per diversi giorni presso la Clinica e poi mesi dopo il dimissioni per valutare e controllare il risultato.
• Seguimento costante con il medico referente e altri professionisti sanitari.

Costo della terapia con cellule staminali

Le cause esatte della dermatomiosite non sono ancora completamente comprese, ma si ritiene che la malattia sia il risultato di una risposta immunitaria anormale diretta contro i muscoli e la pelle, spesso scatenata da fattori ambientali in individui geneticamente predisposti. A seconda della struttura in cui vengono procurate le cellule staminali, del numero totale di cellule staminali infuse e dei requisiti dell’organo di regolamentazione, i costi della terapia con cellule staminali possono variare notevolmente da una regione all’altra. In media, il trattamento con cellule staminali potrebbe costare da $4000 a $40,000.

Prospettive a Lungo Termine

Esami frequenti e la segnalazione tempestiva di anomalie al proprio medico possono aiutare a ridurre il rischio di complicazioni della dermatomiosite e anche scegliere la terapia pertinente. L’obiettivo dell’uso della terapia con cellule staminali nella dermatomiosite è migliorare la qualità della vita del paziente, indipendentemente dalla condizione o dalla prognosi del paziente. Attraverso il trapianto di cellule staminali, il corso dei disturbi autoimmuni può essere ritardato e persino invertito, se non completamente arrestato. Pertanto, può essere vantaggioso per i pazienti utilizzare le cellule staminali per trattare la dermatomiosite.

L’età del paziente, la durata della malattia e lo stato di salute generale hanno tutti un ruolo nel tasso di successo del trattamento con cellule staminali. Questo articolo non incoraggia l’uso della terapia con cellule staminali o di qualsiasi altro metodo di trattamento. Ogni caso è unico, e il paziente deve consultare medici esperti per prendere una decisione specificamente nel suo caso.

Anna Nadiryan Autore

Dr. Aleksandra Fetyukhina, MD Recensore

Medical Advisor, Swiss Medica doctor