Terapia con células madre para la distrofia muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad genética seria que afecta a individuos de todo el mundo. Lamentablemente, las opciones de tratamiento habituales para la DMD generalmente no aportan mejoras considerables al estilo de vida de los pacientes. Sin embargo, los avances actuales en el tratamiento con células madre se convierten en una opción prometedora. En este artículo examinaremos las ventajas y la seguridad de la terapia con células madre para la distrofia muscular de Duchenne.

¿Qué es la DMD?

La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno de carácter hereditario que se caracteriza por un deterioro muscular progresivo acompañado de debilidad. Afecta sobre todo a niños varones, y los signos y síntomas suelen aparecer en la primera infancia, entre los 2 y los 5 años. Los signos y síntomas son debilidad continua y pérdida muscular. Suele empezar por las piernas y las articulaciones de la cadera, para acabar afectando a los brazos, la pelvis y el corazón.

La DMD se desencadena por anomalías en los genes de la distrofina, que codifica la proteína saludable distrofina, fundamental para el funcionamiento del tejido muscular. Sin distrofina las células de la masa muscular se dañan y finalmente mueren, lo que ocasiona los graves síntomas relacionados con la enfermedad.

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Dr. Aleksandra Fetyukhina, MD

Medical Advisor, Swiss Medica doctor

¿La terapia con células madre funciona para la distrofia muscular?

El tratamiento con células madre ha demostrado ser prometedor en el tratamiento de distrofias musculares, incluida la DMD. Las células madre pueden diferenciarse en células musculares, promover la reparación muscular y reducir la inflamación.

Numerosos ensayos y estudios clínicos han demostrado los resultados positivos de la terapia con células madre para la distrofia muscular de Duchenne, como la ralentización de la progresión de la enfermedad y la mejora de la fuerza muscular.

Indicaciones y contraindicaciones para el tratamiento con células madre de la distrofia muscular

Entre los pacientes para los que se recomienda la terapia para la distrofia muscular de Duchenne con células madres se incluyen:

Pacientes con DMD en etapa temprana, con el objetivo de ralentizar la progresión de la enfermedad.
Personas que no han respondido bien a las terapias estándar.
Personas que buscan impulsar la regeneración del tejido muscular.
Pacientes que experimentan debilidad y pérdida muscular progresiva.

Contraindicaciones de la terapia con células madre para la distrofia muscular de Duchenne:

Pacientes con infecciones activas o problemas de salud graves.
Pacientes con antecedentes de enfermedades oncológicas.
Pacientes con problemas cardíacos o respiratorios graves que podrían complicar el procedimiento terapéutico.

Es importante que un médico certificado realice un análisis exhaustivo para asegurarse de si la terapia para la distrofia muscular de Duchenne con células madres puede ser una terapia alternativa para la situación específica.

Ventajas de la terapia con células madre para la distrofia muscular de Duchenne

Las ventajas prospectivas del tratamiento de distrofia muscular con células madres, en comparación con los tratamientos estándar, son las siguientes:

1
Retrasar la progresión de la enfermedad
El tratamiento de la distrofia muscular con células madre favorece la reducción de la progresión del deterioro muscular a través de la regeneración de las células dañadas y el crecimiento de células musculares sanas y equilibradas.
2
Mejora de la función muscular
Las células madre mesenquimales pueden aumentar la fuerza y la función musculares, mejorando el rendimiento en las tareas cotidianas y el estilo de vida en general.
3
Disminución de la hinchazón
Las células madre mesenquimales poseen propiedades antiinflamatorias, que pueden minimizar la hinchazón de los tejidos musculares y las molestias asociadas a la DMD.
4
Tratamientos mínimamente invasivos
Los procedimientos para tratar la distrofia muscular de Duchenne con células madre son mucho menos invasivos que las terapias estándar, presentan menos efectos secundarios y el tiempo de recuperación es mucho más rápido.

Seguridad de la terapia con células madre y posibles efectos secundarios

El tratamiento con células madre, especialmente con células madre mesenquimales, normalmente se considera seguro cuando se realiza bajo estrictas pautas médicas. Nos aseguramos de que todas las células se someten a un exhaustivo control de pureza, estabilidad y esterilidad. La terapia con células madre para la DMD que emplea células madre mesenquimales se considera segura. Sin embargo, al igual que cualquier tipo de tratamiento clínico, existen posibles efectos secundarios, como:

Signos temporales similares a la gripe (temperatura alta, escalofríos, cansancio);
Reacciones en el lugar de la inyección (molestias, inflamación);
Reacciones alérgicas (poco frecuentes).

¿Qué tipo de mejoras puedo esperar de la terapia con células madre?

Los pacientes que se someten a un tratamiento de distrofia muscular con células madres pueden esperar mejoras alentadoras. Sin embargo, hay varios factores que afectan a los resultados como la edad, el estadio de la enfermedad y las condiciones generales.

Entre las mejoras habituales del tratamiento para la distrofia muscular con células madre se incluyen:

Aumento de la fuerza del tejido muscular y de la resistencia;
Movimiento potenciado y rigidez muscular minimizada;
Reducción de la hinchazón muscular, así como de las molestias;
Mejora del estilo de vida y de la capacidad para realizar las tareas cotidianas.

Coste de la terapia con células madre para la distrofia muscular de Duchenne

La terapia con células madre de la distrofia muscular de Duchenne ofrece una gran oportunidad para tratar esta afección. Aunque no constituya una cura, la terapia con células madre puede aliviar considerablemente los síntomas, ralentizar la progresión de la enfermedad y mejorar el estilo de vida de los pacientes con DMD.

El coste del tratamiento con células madre para la distrofia muscular difiere en función de la estrategia terapéutica específica personalizada para cada individuo. Hay varios factores que afectan al precio como la variedad de células necesarias, la complejidad del caso y las terapias de apoyo adicionales. Por eso es necesario que los profesionales médicos realicen un análisis completo para determinar el coste total.

Consulta el tratamiento de la DMD con células madre con los profesionales de Swiss Medica para determinar la estrategia más efectiva adaptada a tus necesidades específicas. Mediante el uso de células madre mesenquimales, podemos proporcionar una alternativa de tratamiento mucho más segura y eficiente que los enfoques estándar. En Swiss Medica, en general, el coste del tratamiento con células madre para la distrofia muscular oscila entre 7000 y 31 000 €*.

*Los precios mencionados son orientativos y están sujetos a cambios en función de factores individuales, incluida la gravedad de la enfermedad y la cantidad de células madre necesarias. Precios válidos a partir de enero de 2025.